Communiqué de presse : L’efdoralprine alfa de Sanofi a atteint tous les critères d’évaluation principaux et secondaires clés dans l’étude de phase II sur l’emphysème par déficit en alpha-1-antitrypsine
L’efdoralprine alfa de Sanofi a atteint tous les critères d’évaluation principaux et secondaires clés dans l’étude de phase II sur l’emphysème par déficit en alpha-1-antitrypsine
- L’efdoralprine alfa a démontré sa supériorité dans une une étude comparative directe par rapport à un traitement standard dérivé du plasma
- Les résultats renforcent l’effet potentiel de l’efdoralprine alfa de constituer le premier traitement de restauration recombinant à normaliser et à maintenir les taux de AAT fonctionnels
- Les données de phase II soutiennent les schémas posologiques de trois semaines et quatre semaines pour l’efdoralprine alfa, ce qui représenterait une amélioration significative en termes de commodité par rapport à une thérapie dérivée du plasma, administrée chaque semaine
Paris, le 22 octobre 2025. Les résultats positifs de l’étude mondiale de phase 2 ElevAATe (identifiant d’étude clinique : NCT05856331) ont montré que l’efdoralprine alfa (SAR447537, anciennement connu sous le nom d’INBRX-101), a atteint tous les critères d’évaluation principaux et secondaires lorsqu’il était dosé toutes les trois semaines (Q3W) ou quatre semaines (Q4W) chez des adultes atteints d’emphysème par déficit en alpha-1 antitrypsine (DAAT), une maladie rare. L’efdoralprine alfa est une protéine de fusion recombinante alpha-1 antitrypsine (AAT)-Fc humaine expérimentale. Il a démontré une augmentation moyenne statistiquement significative des taux d’AAT fonctionnels dans la plage normale, mesurée par les concentrations minimales à l’état d’équilibre, par rapport aux patients recevant un traitement de remplacement dérivé du plasma hebdomadaire à la semaine 32 [p < 0,0001]. L’étude a également satisfait aux principaux critères d’évaluation secondaires, démontrant une augmentation moyenne supérieure de la concentration moyenne de fAAT ainsi qu’un pourcentage plus élevé de jours au-dessus de la limite inférieure de la plage normale pour les schémas d’administration toutes les trois semaines et toutes les quatre semaines.
L’efdoralprine alfa recombinante a été bien tolérée, avec un profil d’événements indésirables similaire à celui du traitement dérivé du plasma. Un suivi supplémentaire sur la sécurité d’emploi sera évalué dans l’étude de phase 2 ElevAATe OLE (identifiant de l’étude clinique : NCT05897424).
« Ces données démontrent que l’efdoralprine alfa a atteint des taux d’AAT fonctionnels systématiquement supérieurs à la normale, avec un dosage moins fréquent qu’avec un traitement standard actuel », a déclaré Christopher Corsico, responsable mondial du développement chez Sanofi. « Cela est particulièrement significatif, car le maintien du taux de protéines protectrices est la pierre angulaire de la prise en charge pulmonaire du DAAT et les traitements disponibles actuellement nécessitent des perfusions thérapeutiques hebdomadaires. Les résultats d’ElevAATe représentent le potentiel de l’efdoralprine alfa en tant qu’option thérapeutique recombinante restauratrice pour la communauté du DAAT, ce qui renforce notre engagement à développer des solutions pour les affections respiratoires et rares qui représentent un important besoin non satisfait. »
« Le DAAT est une maladie invalidante dont le traitement relève parfois du défi», a déclaré Igor Barjaktarevic, MD, PhD, professeur associé à la David Geffen School of Medicine à UCLA et investigateur principal dans l’étude de phase 2 ElevAATe. « L’obtention et le maintien de taux d’AAT normaux avec un dosage moins fréquent et en totale indépendance des programmes de dons de sang serait une avancée bienvenue dans la pratique thérapeutique actuelle pour les personnes vivant avec un DAAT. Le traitement standard actuel permet aux patients d’atteindre, sans les maintenir, des taux de protéines normaux entre les perfusions, ce qui laisse subsister un besoin non satisfait. Je suis encouragé par les résultats de l’essai ElevAATe et par ce que pourrait signifier l’efdoralprine alfa pour la communauté du DAAT. »
L’efdoralprine alfa a déjà reçu la désignation de médicament orphelin et à voie rapide de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (US Food and Drug Administration, FDA) pour le traitement de l’emphysème par DAAT. L’efdoralprine alfa est actuellement en cours d’investigation clinique ; ses profils de sécurité et d’efficacité n’ont été évalués par aucune autorité réglementaire. Sanofi prévoit de présenter les données lors d’une prochaine réunion médicale et de s’engager avec les autorités réglementaires mondiales sur les prochaines étapes appropriées.
À propos du DAAT
Le DAAT est une maladie héréditaire rare, caractérisée par de faibles taux ou par l’absence d’AAT, une protéine produite par le foie qui protège les poumons de l’inflammation et des lésions.1,3 La maladie provoque une détérioration progressive des tissus des poumons et du foie.1,4 Sans les taux d’AAT adéquats, les personnes affectées présentent souvent des lésions pulmonaires et développent une BPCO, telle que l’emphysème, et dans les formes sévères de la maladie, les patients nécessitent parfois une greffe de poumon. Des thérapies dérivées du plasma ont été introduites en 1987 pour traiter la maladie, mais depuis lors, aucune nouvelle thérapie n’a été introduite. Environ 235 000 personnes dans le monde vivent avec un DAAT, dont près de 100 000 personnes aux États-Unis, mais environ 90 % des personnes atteintes d’un DAAT ne sont probablement pas diagnostiquées.
À propos de l’efdoralprine alfa
L’efdoralprine alfa (SAR447537, anciennement connu sous le nom d’INBRX-101) est une protéine de fusion recombinante de l’AAT-Fc humaine qui est étudiée comme traitement de restauration chez les adultes atteints d’emphysème par DAAT, avec une administration toutes les 3 ou 4 semaines. Le traitement expérimental est en cours d’étude pour restaurer les taux fonctionnels d’AAT à la normale et inhiber l’élastase des neutrophiles, une enzyme qui peut endommager les tissus pulmonaires chez les patients atteints de DAAT. L’efdoralprine alfa s’est vu accorder la désignation rapide et la désignation de médicament orphelin par la FDA pour le traitement de l’emphysème par DAAT.
À propos d’ElevAATe
L’étude de phase 2 ElevAATe était une étude randomisée en double aveugle qui a évalué l’efdoralprine alfa par rapport à un traitement standard de remplacement dérivé du plasma chez des patients atteints d’emphysème par DAAT. Quatre-vingt-dix-sept patients avaient été randomisés selon un rapport 2:2:1 pour recevoir l’efdoralprine alfa toutes les trois semaines ou toutes les quatre semaines, ou un traitement de remplacement dérivé du plasma une fois par semaine. L’objectif principal était la variation moyenne entre les concentrations moyennes de fAAT mesurées à la référence et les concentrations sériques moyennes de fAAT à l’état d’équilibre chez des patients traités par efdoralprine alfa toutes les 3 ou toutes les 4 semaines par rapport à un traitement de remplacement dérivé du plasma hebdomadaire, après une période de traitement allant jusqu’à 32 semaines. Les principaux critères d’évaluation secondaires comprenaient la variation moyenne entre la concentration sérique de fAAT à la référence et les concentrations moyennes de fAAT à l’état d’équilibre et le pourcentage de jours pendant lesquels les taux d’AAT fonctionnels à l’état d’équilibre étaient supérieurs à la limite inférieure de la plage normale.
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